骨形成不全の治療

はじめに

　骨形成不全症は遺伝子の異常による病気なので、根本から治療するには遺伝子治療が必要です。骨形成不全症における骨折を予防する内科的治療として、注射用ビスホスホネート製剤のパミドロン酸二ナトリウム水和物が2014年に承認されました。
　外科的治療には骨の強さを補強する金属「髄内釘（ずいないてい）」の挿入があります。

ビスホスホネート製剤とは

　ビスホスホネート（BP）製剤は、体のなかに入ると骨の石灰分に沈着し、骨を溶かす破骨細胞によって、骨から溶かし出されてこの破骨細胞にだけ取り込まれます。そして、破骨細胞の働きと生存に必須の物質の供給を阻害するため、破骨細胞は機能を停止して、死滅します。

　BP製剤は骨にだけ沈着する性質があり、それ以外の分は腎臓から排泄されます。また、作用は骨を溶かす破骨細胞に現れます。