骨形成不全症は悪性腫瘍とは異なり、疾患そのものが生命予後を決めるわけではありません。そのため、現在、悪性腫瘍などで行われている遺伝子治療は現実的ではありません。
ただし、細胞療法や様々な新規治療薬が開発されていますので、治療法の選択肢として検討することができます。
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